MEĐU IZMEĐU

JEDNA DOZA 3,5 MILIONA!

122 pregleda
Pixabay

Američka agencija za hranu i lekove (FDA) upravo je odobrila novi tretman za retku bolest zgrušavanja krvi. Radi se o najskupljem leku na svetu.

Mada se iznos za tretman čini ogroman, nedavna analiza isplativosti leka sugeriše da je to relativno poštena cena s obzirom na učinak – barem u SAD. Lek Hemgenix je genska terapija za hemofiliju B, retku genetsku bolest koja uzrokuje oslabljeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju epizode krvarenja koje je teško zaustaviti.

Hemofilija B je obično češća kod muškaraca nego kod žena. Procenjuje se da u ovom trenutku gotovo 8.000 muškaraca u SAD pati od ove doživotne bolesti. Primaran lek koji se trenutno koristi za lečenje hemofilije B daje pacijentima preko potreban faktor zgrušavanja, no radi se o lečenju koje traje ceo život i stoga s visokim troškovima.Kod onih s teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim lečenja, čija delotvornost može vremenom oslabeti, piše Science Alert.

Stručnjaci procenjuju da se tokom života pojedinog odraslog pacijenta sa umerenom do teškom hemofilijom B u SAD na lekove potroši od 21 do 23 miliona dolara. Troškovi lečenja u Ujedinjenom Kraljevstvu jeftiniji su nego u SAD ili drugde u Evropi, ali i dalje iznose desetine miliona dolara po pacijentu u toku života. Hemgenix je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi. Proizvod se unosi u telo na osnovi virusnog vektora koji isporučuje DNK ciljanim ćelijama u jetri. Ćelije zatim same umnožavaju genetsku informaciju, šireći uputstva za protein zgrušavanja, poznat kao faktor IX.

Do sada su dve studije ispitale delotvornost i bezbednost Hemgenix-a. Nakon primanja genske terapije, stopa po kojoj su pacijenti imali nekontrolisana krvarenja opala je za više od 50 posto. Nuspojave su uključivale glavobolje, simptome slične gripu i povišenje enzima u jetri. Genska terapija za hemofiliju je na pomolu više od dva decenije. Uprkos napretku u lečenju hemofilije, prevencija i lečenje epizoda krvarenja može nepovoljno uticati na kvalitet života pojedinaca”, rekao je Piter Marks, direktor Centra za procenu i istraživanje bioloških lekova u

FDA.

Za ozbiljne, ali retke poremećaje poput hemofilije B, FDA ima posebnu oznaku za podsticanje medicinskih istraživanja. Hemgenixje, na primer, klasifikovan kao lek siroče”, jer će se primenjivati kod malog broja pacijenata. Zbog ove oznake, proizvođač Hemgenix-a (CSL Behring) ima ekskluzivna prava na tržište u SAD sledećih sedam godina. Američka vlada daje podsticaje za istraživanje lekova retkih i teških bolesti, ali ova politika predstavlja dvosekli mač. Naime, to takođe znači da tržište SAD snosi troškove monopola na lekove, dok druge nacije, koje postavljaju ograničenja na cene lekova, ubiru prednosti međunarodnih istraživanja.

Danas SAD plaćaju između dva i šest puta više za lekove na recept nego druge zemlje širom sveta. Evropska agencija za lekove i regulatori za lekove u Ujedinjenom Kraljevstvu i Australiji, takođe, preispituju korišćenje genske terapije za ovu bolest. Biće zanimljivo videti koliko će proizvođači lekova smeti naplaćivati Hemgenix u drugim delovima sveta.

(Indeks)

O autoru

administrator

Ostavite komentar