Америчка агенција за храну и лекове (FDA) управо је одобрила нови третман за ретку болест згрушавања крви. Ради се о најскупљем леку на свету.
Мада се износ за третман чини огроман, недавна анализа исплативости лека сугерише да је то релативно поштена цена с обзиром на учинак – барем у САД. Лек Hemgenix је генска терапија за хемофилију B, ретку генетску болест која узрокује ослабљено згрушавање крви. Најозбиљнији симптоми укључују епизоде крварења које је тешко зауставити.
Хемофилија B је обично чешћа код мушкараца него код жена. Процењује се да у овом тренутку готово 8.000 мушкараца у САД пати од ове доживотне болести. Примаран лек који се тренутно користи за лечење хемофилије B даје пацијентима преко потребан фактор згрушавања, но ради се о лечењу које траје цео живот и стога с високим трошковима. Kод оних с тешким симптомима потребан је рутински и скупи режим лечења, чија делотворност може временом ослабети, пише Science Alert.
Стручњаци процењују да се током живота појединог одраслог пацијента са умереном до тешком хемофилијом B у САД на лекове потроши од 21 до 23 милиона долара. Трошкови лечења у Уједињеном Kраљевству јефтинији су него у САД или другде у Европи, али и даље износе десетине милиона долара по пацијенту у току живота. Hemgenix је, с друге стране, једнократни интравенски производ који се даје у једној дози. Производ се уноси у тело на основи вирусног вектора који испоручује ДНК циљаним ћелијама у јетри. Ћелије затим саме умножавају генетску информацију, ширећи упутства за протеин згрушавања, познат као фактор IX.
До сада су две студије испитале делотворност и безбедност Hemgenix-а. Након примања генске терапије, стопа по којој су пацијенти имали неконтролисана крварења опала је за више од 50 посто. Нуспојаве су укључивале главобоље, симптоме сличне грипу и повишење ензима у јетри. „Генска терапија за хемофилију је на помолу више од два деценије. Упркос напретку у лечењу хемофилије, превенција и лечење епизода крварења може неповољно утицати на квалитет живота појединаца”, рекао је Питер Маркс, директор Центра за процену и истраживање биолошких лекова у
FDA.
За озбиљне, али ретке поремећаје попут хемофилије B, FDA има посебну ознаку за подстицање медицинских истраживања. Hemgenix је, на пример, класификован као „лек сироче”, јер ће се примењивати код малог броја пацијената. Због ове ознаке, произвођач Hemgenix-а (CSL Behring) има ексклузивна права на тржиште у САД следећих седам година. Америчка влада даје подстицаје за истраживање лекова ретких и тешких болести, али ова политика представља двосекли мач. Наиме, то такође значи да тржиште САД сноси трошкове монопола на лекове, док друге нације, које постављају ограничења на цене лекова, убиру предности међународних истраживања.
Данас САД плаћају између два и шест пута више за лекове на рецепт него друге земље широм света. Европска агенција за лекове и регулатори за лекове у Уједињеном Kраљевству и Аустралији, такође, преиспитују коришћење генске терапије за ову болест. Биће занимљиво видети колико ће произвођачи лекова смети наплаћивати Hemgenix у другим деловима света.
(Индекс)
