Висок износ липопротеина ниске густине (LDL), познатијег као лош холестерол, може иазазвати гомилање наслага у артеријама, што повећава ризик од срчаног и можданог удара. На то утичу генетика, исхрана и животно доба, а повишени се холестерол се најчешће лечи промјеном навика и статинима, пише Science Alert. Научници усавршавају метод прецизног уређивања ДНK која би помоћу технологије CRISPR могла трајно да смањи лош холестерол после само једне примене. Поступак, назван CTX310, осмишљен је да у телу понови природну генетску варијанту која снижава холестерол. То постиже смањењем деловања протеина јетре АNGPTL3.
Нови резултати клиничког испитивања, објављени у часопису Nеw Еngland Journal of Medicine, показују да је метод безбедан и делотворан и годину дана након примене. Истраживање је водио тим са Клинике Kливленд. „CTX310 је повезан с малим бројем нуспојава, а изазвао је дуготрајне промене у количини АNGPTL3 и атерогених липопротеина после годину дана. То додатно потврђује моћ једнократног третмана”, навели су истраживачи у објављеном научном раду. Појединци се рађају с генетским варијантама које блокирају деловање реченог протеина. Због тог недостатка, њихово тело успешније прерађује масноће у крвотоку, што помаже одржавању здравог износа холестерола. Замисао је створити исту генетску промену да се постигне подједнак учинак.
У току испитивања, које је трајало 12 месеци, 15 особа с озбиљним здравственим тегобама узрокованим високим холестеролом или триглицеридима примило је интравенску инфузију наночестица с CRISPR упутствима. Један је преминуо 179 дана касније, а истраживачи су закључили да смрт није повезана с терапијом. Kод преосталих 14 забележене су трајно ниске количине холестерола и триглицерида, без нових озбиљних нуспојава. Четири учесника која су добили највећу дозу усмерену на ћелије јетре, имала су најзначајније резултате. Износ протеина им је смањен у просеку за 78,6 посто, лош холестерол опао за 52,5 одсто, а триглицериди за 47,8 постотака. Иако је ријеч о малом броју пацијената, рани резултати су показатељ да третман треба даље развијати. Једнократна примена могла би бити знатно једноставнија за пацијенте од терапија свакодневно или седмично. Испитаници су, управо, одабрани зато што њихови поремећаји липида нису реаговали на уобичајене лекове.
„За пацијенте с поремећајима липида једнократни третман који изазива мутацију у ћелијама јетре и опонаша природне варијанте повезане с мањим ризиком од кардиоваскуларних болести представља јединствену прилику за лечење”, написали су истраживачи. Ипак, потребна су додатна тестирања на већем броју људи и у дужем раздобљу. Уређивање гена носи одређене ризике, иако су истраживачи у овом случају циљали варијанте које се природно јављају код неких људи и нису повезане с негативним здравственим последицама. Описано испитивање било је прва фаза (1а) тестирања на људима. У току је друга (1b), у којој се проверава фиксна доза која одговара најделотворнијој из прве фазе.
(АI илустрација)
(Индекс)
