Visok iznos lipoproteina niske gustine (LDL), poznatijeg kao loš holesterol, može iazazvati gomilanje naslaga u arterijama, što povećava rizik od srčanog i moždanog udara. Na to utiču genetika, ishrana i životno doba, a povišeni se holesterol se najčešće leči promjenom navika i statinima, piše Science Alert. Naučnici usavršavaju metod preciznog uređivanja DNK koja bi pomoću tehnologije CRISPR mogla trajno da smanji loš holesterol posle samo jedne primene. Postupak, nazvan CTX310, osmišljen je da u telu ponovi prirodnu genetsku varijantu koja snižava holesterol. To postiže smanjenjem delovanja proteina jetre ANGPTL3.
Novi rezultati kliničkog ispitivanja, objavljeni u časopisu New England Journal of Medicine, pokazuju da je metod bezbedan i delotvoran i godinu dana nakon primene. Istraživanje je vodio tim sa Klinike Klivlend. „CTX310 je povezan s malim brojem nuspojava, a izazvao je dugotrajne promene u količini ANGPTL3 i aterogenih lipoproteina posle godinu dana. To dodatno potvrđuje moć jednokratnog tretmana”, naveli su istraživači u objavljenom naučnom radu. Pojedinci se rađaju s genetskim varijantama koje blokiraju delovanje rečenog proteina. Zbog tog nedostatka, njihovo telo uspešnije prerađuje masnoće u krvotoku, što pomaže održavanju zdravog iznosa holesterola. Zamisao je stvoriti istu genetsku promenu da se postigne podjednak učinak.
U toku ispitivanja, koje je trajalo 12 meseci, 15 osoba s ozbiljnim zdravstvenim tegobama uzrokovanim visokim holesterolom ili trigliceridima primilo je intravensku infuziju nanočestica s CRISPR uputstvima. Jedan je preminuo 179 dana kasnije, a istraživači su zaključili da smrt nije povezana s terapijom. Kod preostalih 14 zabeležene su trajno niske količine holesterola i triglicerida, bez novih ozbiljnih nuspojava. Četiri učesnika koja su dobili najveću dozu usmerenu na ćelije jetre, imala su najznačajnije rezultate. Iznos proteina im je smanjen u proseku za 78,6 posto, loš holesterol opao za 52,5 odsto, a trigliceridi za 47,8 postotaka. Iako je riječ o malom broju pacijenata, rani rezultati su pokazatelj da tretman treba dalje razvijati. Jednokratna primena mogla bi biti znatno jednostavnija za pacijente od terapija svakodnevno ili sedmično. Ispitanici su, upravo, odabrani zato što njihovi poremećaji lipida nisu reagovali na uobičajene lekove.
„Za pacijente s poremećajima lipida jednokratni tretman koji izaziva mutaciju u ćelijama jetre i oponaša prirodne varijante povezane s manjim rizikom od kardiovaskularnih bolesti predstavlja jedinstvenu priliku za lečenje”, napisali su istraživači. Ipak, potrebna su dodatna testiranja na većem broju ljudi i u dužem razdoblju. Uređivanje gena nosi određene rizike, iako su istraživači u ovom slučaju ciljali varijante koje se prirodno javljaju kod nekih ljudi i nisu povezane s negativnim zdravstvenim posledicama. Opisano ispitivanje bilo je prva faza (1a) testiranja na ljudima. U toku je druga (1b), u kojoj se proverava fiksna doza koja odgovara najdelotvornijoj iz prve faze.
(AI ilustracija)
(Indeks)
